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研究人员构建基于RNA的血液疾病基因编辑体内模型
费城儿童医院(CHOP)与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究团队开发了一种概念验证模型,旨在利用基因编辑工具治疗血液疾病,允许在体内直接修改病变血细胞,这标志着基因药物发展的重要进展。如果这一方法能够转化为临床应用,将有助于扩大血液